Erfolgreiche Kooperation bei der Gentherapie

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Seit 2010 arbeitet das Helmholtz Zentrum München mit dem Unternehmen SIRION Biotech GmbH zusammen,... Die Gentherapie, also der kontrollierte Ersatz oder die Reparatur defekter gesundheitsgefährdenden Genvarianten, ist eine der meistbeachteten Zukunftstechnologien der weltweiten Medizinforschung. Wesentlich für ihren Erfolg ist eine hohe Transduktionsrate. Das bedeutet eine möglichst große Effizienz, Körperzellen anzusprechen und wunschgemäß genetisch zu verändern. Das „Nadelöhr“ ist dabei zumeist der Zugang zu den Zellen: Bei den therapeutisch wichtigen Blut- und Primärzellen liegen die Erfolgsquoten mit althergebrachten Techniken meist unter 30 Prozent. Experten des Instituts für Strahlenbiologie (ISB) am Helmholtz Zentrums München und der SIRION Biotech GmbH aus Martinsried entwickelten deshalb eine effiziente Technik, diese kritische Hürde zu überwinden. Durch den Einsatz sogenannter Lentiviren und unter Zuhilfenahme neuer Substanzen (sogenannter nicht toxischer Poloxamere) konnten sie die Erfolgsrate auf über 80 Prozent anheben. Durch diese LentiBOOST^TM genannte Technik wird die Gentherapie auf ihrem Weg zur Marktzulassung signifikant befördert, so das Start-Up Unternehmen in einer aktuellen Pressemitteilung. Die Wirksamkeit der Technologie, an deren Entwicklung die ISB-Wissenschaftler Dr. Nataša Anastasov, Dr. Ines Höfig und Prof. Michael J. Atkinson maßgeblich beteiligt waren, wurde bereits im Umgang mit verschiedenen Blutzellen durch akademische Institute bestätigt. Auch in der Industrie sorgt die LentiBOOST^TM-Strategie bereits für großes Interesse. US-amerikanische Aufsichtsbehörden haben kürzlich grünes Licht gegeben, um diese sogenannte „Münchener Lösung“ bei einer breit angelegten klinischen Phase-III-Studie einzusetzen. SIRION Biotech erhielt dafür eine erste substantielle Meilensteinzahlung in siebenstelliger Höhe, von der auch das Helmholtz Zentrum München über eine von Ascenion verhandelte Verwertungsvereinbarung profitiert. Der Einsatz von Lentiviren in der Gentherapie ist für zahlreiche Ansätze der Zukunft relevant, so etwa beim Einsatz von Stamm- oder CAR-T-Zellen*. „Wir freuen uns wirklich sehr, dass sich die Technologie so gut entwickelt und wir einen Beitrag zu neuen Therapieansätzen leisten können“, sagt Nataša Anastasov, Projektleiterin von Seiten des Helmholtz Zentrums München.  

 

Weitere Informationen

* Chimeric antigen receptors (CAR) T-Zellen. Das sind Zellen des Immunsystems, die durch einen spezifischen Rezeptor auf die Bekämpfung von Krebszellen programmiert werden. Publikationen: SIRION Biotech GmbH: Münchner Biotech-Startup meldet Durchbruch im Umfeld der Stammzellentherapie. Pressemitteilung vom 12. Januar 2017

Helmholtz Zentrum München: Helmholtz Zentrum München und SIRION BIOTECH starten Forschungskooperation für neue Lentivirus-Therapieansätze gegen Krebserkrankungen. Pressemitteilung vom 25. März 2010


Das Helmholtz Zentrum München verfolgt als Deutsches Forschungszentrum für Gesundheit und Umwelt das Ziel, personalisierte Medizin für die Diagnose, Therapie und Prävention weit verbreiteter Volkskrankheiten wie Diabetes mellitus und Lungenerkrankungen zu entwickeln. Dafür untersucht es das Zusammenwirken von Genetik, Umweltfaktoren und Lebensstil. Der Hauptsitz des Zentrums liegt in Neuherberg im Norden Münchens. Das Helmholtz Zentrum München beschäftigt rund 2.300 Mitarbeiter und ist Mitglied der Helmholtz-Gemeinschaft, der 18 naturwissenschaftlich-technische und medizinisch-biologische Forschungszentren mit rund 37.000 Beschäftigten angehören. Im Zentrum der Forschung am Institut für Strahlenbiologie (ISB) stehen die Analyse der Wirkungen von Strahlenexposition im Niedrigdosisbereich und Untersuchungen zur Steigerung der Effektivität und Spezifität der Strahlentherapie von Tumoren. Die Forschungsgruppen untersuchen strahlenbiologische Effekte im Gewebe auch vor dem Hintergrund genetischer Prädisposition und individueller Faktoren, um den medizinischen Einsatz von Strahlung zu optimieren. Das ISB gehört dem Department of Radiation Sciences (DRS) an. Die im Innovations- und Gründerzentrum für Biotechnologie (IZB) Martinsried ansässige SIRION Biotech GmbH meldet zu Jahresbeginn Profitabilität bei 140 prozentigem Umsatzwachstum auf über 4 Millionen Euro, rechtzeitig zum 10-jährigen Bestehen ihrer Geschäftstätigkeit. Das Unternehmen bedient inzwischen jährlich mehr als 200 akademische wie industrielle Forschungslabors weltweit. Firmenziel ist die Entwicklung hocheffektiver Technologien für die gezielte Genveränderung von tierischen und humanen Zellen für die medizinische Forschung, Diagnostik und Therapie. Die Firma konzentriert sich dabei vor allem auf die Weiterentwicklung künstlicher viraler Partikel, sogenannter „Vektoren“. Sie macht sich damit die (gewollten) natürlichen Eigenschaften von Viren zunutze: die gezielte Passage durch selektive Zellmembranen und Einschleusung definierter Pakete von Geninformation in die Körperzelle.